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类脂纳米颗粒可安全投递mRNA医治遗传疾病

将遗传物质投递到体内医治由基因骤变引起的疾病是可行的,可是如何将这些物质安全投递到正确的当地呢?近来,来自美国俄亥俄州立大学的研讨人员在《科学发展》杂志上陈述说,他们制作了一种类脂纳米颗粒,它可以带着…

将遗传物质投递到体内医治由基因骤变引起的疾病是可行的,可是如何将这些物质安全投递到正确的当地呢?

近来,来自美国俄亥俄州立大学的研讨人员在《科学发展》杂志上陈述说,他们制作了一种类脂纳米颗粒,它可以带着蛋白质的制作指令——mRNA进入体内,然后医治遗传疾病。在第一个试验中,含有有效载荷的纳米颗粒可使血友病模型小鼠发生凝血蛋白。在第二个试验中,该体系降低了PCSK9基因的激活水平,然后加快了血液中胆固醇的铲除速度。

这项研讨建立在一系列类脂球形化合物的基础上,研讨的通讯作者、俄亥俄州立大学的药剂学和药理学副教授Yizhou Dong和搭档们之前就现已开发了这些化合物,用来向肝脏投递mRNA,然后调理表达紊乱的基因。

在这项新研讨中,科学家们对这些颗粒进行了各种结构改变试验,终究有效地给它们添加了不同类型的分子“尾巴”。在小鼠身上的试验标明,这些颗粒可以带着mRNA分子抵达方针方位,并在正确的时刻开释抱负浓度的mRNA,之后安全降解。

人类因子VIII蛋白可以使血液凝聚,若这种蛋白缺少则会导致出血紊乱。研讨人员将含有指示人类因子VIII蛋白组成的mRNA纳米颗粒打针到了正常小鼠和血友病模型小鼠的血液中,成果显现,血友病模型小鼠在12小时内发生了足量的人类因子VIII蛋白,可以到达90%的正常凝血活性,且医治并没有形成器官损害。

在第二个试验中,研讨人员在纳米颗粒中加载了两种指令:带着DNA碱基修改器遗传暗码的mRNA,以及保证修改发生在肝脏PCSK9基因上的引导RNA。

成果标明,这种疗法可使PCSK9基因中约60%的意图碱基对发生预期骤变,且只需低剂量就可以发生高效的修改作用。

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